Nova ferramenta do CRISPR pode tornar a edição do genoma mais precisa e segura

A técnica de edição do genoma do CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeat), que vem revolucionando a biologia e genética, recebeu uma importante atualização. Uma nova abordagem combinando duas das proteínas mais importantes da biologia molecular, CRISPR-Cas9, e uma transcriptase reversa – em uma única máquina.

O estudo sobre a técnica foi publicado na Nature, no dia 21. A abordagem foi desenvolvida por uma equipe do Broad Institute of MIT e Harvard. A nova variante aumenta as chances de os pesquisadores terem apenas as edições que desejam, ao invés de uma mistura de mudanças que não podem prever. 

Apesar da facilidade com que a popular ferramenta de edição de genes CRISPR-Cas9 altera os genomas, ela ainda é propensa a erros e efeitos indesejados. No entanto, a alternativa desenvolvida oferece maior controle sobre as edições do genoma com menos propensão ao erro e efeitos colaterais indesejados, um avanço que pode ser importante para o desenvolvimento de terapias genéticas.

>> Leia aqui a coluna: CRISPR: a técnica que está revolucionando a medicina – e o mundo

O sistema, chamado “edição principal”, é capaz de editar diretamente células humanas de maneira precisa, eficiente e versátil. A abordagem tem o potencial de corrigir até 89% das variações genéticas causadoras de doenças conhecidas, segundo a pesquisa. Esta nova ferramenta é capaz, também, de realizar uma maior variedade de edições, o que pode um dia permitir que seja usada para tratar as muitas doenças genéticas. 

Fonte: Broad Institute

Como funciona?

A edição principal se diferencia do primeiro sistema desenvolvido porque utiliza o RNA para direcionar a inserção de novas sequências de DNA nas células. O novo sistema envolve o acoplamento do Cas9 – primeira ferramenta CRISPR utilizada para edição de genoma em células humanas – a uma proteína diferente chamada transcriptase reversa. 

O complexo molecular usa uma fita do local alvo do DNA para “iniciar” a escrita direta da informação genética editada no genoma.

Um novo tipo de RNA, chamado pegRNA, direciona o editor principal para o local de destino, onde um Cas9 modificado corta uma fita do DNA. O pegRNA também contém nucleotídeos de RNA adicionais que codificam a nova sequência editada. Para transferir essas informações, o elemento da transcriptase reversa lê a extensão do RNA e grava os nucleotídeos de DNA correspondentes no local alvo.

“A versatilidade da edição principal rapidamente se tornou evidente à medida que desenvolvemos essa tecnologia”, lembra Andrew Anzalone, autor da publicação e primeiro desenvolvedor da pesquisa, em publicação da Broad Institute. “O fato de podermos copiar diretamente novas informações genéticas para um site de destino foi uma revelação. Nós estávamos realmente empolgados.”.


Isadora Osório
Jornalista pela ESPM-Poa. Entusiasta pelas boas energias da vida e seus aprendizados. Em constante busca por desafios, evolução e networking. Atualmente, em especialização na área da saúde e bem-estar

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