Anvisa autoriza registro do Zolgensma, ‘medicamento mais caro do mundo’

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A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do Zolgensma, medicamento usado no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME). O remédio é considerado o mais caro do mundo, custando US$ 2,12 milhões cada dose —aproximadamente R$ 12 milhões.

O registro do novo medicamento da empresa Novartis Biociências foi publicado pela Anvisa na edição desta segunda-feira (17) do Diário Oficial da União (DOU). A autorização contemplou o tratamento para pacientes com AME do tipo 1, em crianças de até dois anos de idade.

A empresa responsável pelo medicamento assinou um termo de compromisso assumindo a obrigação de envio de análises sobre a efetividade do tratamento e a promoção de ensaios clínicos com pacientes brasileiros.

De acordo com a Agência, os estudos realizados até o momento com o Zolgensma mostraram que uma aplicação única do remédio pode melhorar a sobrevivência dos pacientes, reduzir a necessidade de ventilação permanente para respirar e alcançar marcos de desenvolvimento motores. Os efeitos colaterais do produto são considerados controláveis, sendo que o mais comum observado foi o aumento das enzimas hepáticas, resolvido após tratamento com corticosteroides.

Por ser uma terapia gênica inovadora, foi aprovado um registro de caráter excepcional, ou seja, estudos adicionais devem ser realizados para a confirmação de sua eficácia e segurança.

Atrofia muscular espinhal

A AME é uma doença rara grave, causada pela alteração do gene que codifica a proteína SMN (survival motor neuron), molécula necessária para a sobrevivência do neurônio motor, responsável pelo controle do movimento muscular. A AME produz atrofia progressiva dos músculos, dificultando a condição de movimentação destes pelos pacientes. A incidência da doença é de 1 entre 10.000 nascidos vivos.

A doença causa fraqueza, hipotonia, atrofia e paralisia muscular progressiva. Segundo a Anvisa, entre cerca de 45% a 60% dos casos são AME do tipo 1, forma mais grave da doença, sendo a principal causa de mortalidade infantil decorrente de uma doença monogenética.

A terapia com o remédio Zolgensma dura cinco anos. O medicamento constrói uma cópia funcional do gene humano que produz a proteína responsável pelos neurônios vinculados à atividade motora. De acordo com a Anvisa, estudos mostraram que o uso da substância pode dar sobrevida aos pacientes.


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